你的位置:S63娱乐 > 专题报道 >

大都会娱乐:云南省科学家成功建立基因编辑瑞

2017-05-29 12:28 点击:

  大都会娱乐:提升创新,5月18日,《细胞》发表了云南省中科灵长类生物医学重点实验室、昆工大学灵长类医学研究院季维智、陈永昌团队和同济大学医学院孙毅团队合作运用TALEN技术开展食蟹猴瑞特综合征(Rettsyndrome,RTT)模型的研究。

  

  据悉,该研究得到国家重点研发计划项目干细胞与研究项目支持,是世界上首次成功建立基因编辑瑞特综合征猴模型,这一科研在国内外均引起巨大反响。

  在人类胚胎的形成过程当中,每一个细胞、基因都有可能会产生变化,比如有一个叫“MECP2”的基因,它在人类胚胎的形成期产生了突变,就会导致“瑞特综合征”。

  这种疾病在临床表现上与自闭症类似。定位于X染色体上的MECP2基因突变是这一疾病的病因,目前在全世界范围内,还没有可以治愈RTT的方法。

  “我们通过基因编辑技术,让食蟹猴的基因发生突变,从而获得了一种叫瑞特综合征(RTT)的猴模型。目前有5只这样的猴子。”近日,陈永昌在接受采访时透露,“虽然瑞特综合征跟自闭症有所区别,但是患者早期表现出大部分自闭症患者的特点。针对这些 自闭猴 ,我们可以开发治疗药物,探索治疗方法,为治愈人类自闭症患者带来希望。”

  之前研究用的小鼠模型与临床患者存在较大差异,难以利用这些模型推动致病机理研究深入了解及新的治疗方法的研发的关键原因。由于灵长类(如猕猴和食蟹猴)与人类具有高度相似的遗传背景及大脑结构,是开展脑发育及神经系统疾病最理想的实验动物模型,用灵长类生物病理模型来研究人类疾病的症状和治疗,将会事半功倍。

  为了建立RTT猴模型,昆工大学、云南省灵长类生物医学重点实验室和同济大学医学院等研究人员经过一年多的研究,于2014年初最早报道了利用靶向基因编辑方法TALEN成功编辑MECP2基因的猴模型研究进展,相关结果发表在《Cell stem cell》上,这是世界上首次成功编辑灵长类MECP2基因。

  本次在《Cell》的报道,不同于啮齿类模型,基因突变MECP2的小猴表现出非常类似临床患者的一系列病理和行为学特征,如雄性胎儿在胚胎期均流产,组分析发现基因表达及调控网络与临床患者类似,雌性动物存在睡眠障碍、主动社交显著减少、刻板行为增加、脑发育异常等;眼动(灵长类具有的高级认知能力)模式也与人类相似。这是首次利用灵长类对RTT从行为模式、病理发生及其机制的较系统研究,对未来更深入地开展RTT发病机理研究和治疗将产生深刻影响。将研究用神经干细胞治疗小儿脑瘫

  云南省灵长类生物医学重点实验室是依托昆工大学和云南省科学技术院,于2011年10月经云南省科技厅批准,按照民办非营利性质组建的法人科研机构。实验室从成立之日起,就是科技体制机制创新的产物,实验室由季维智研究员担任主任,裴钢院士担任学术委员会主任。

  在各科技计划项目的支持下,实验室充分整合了云南省灵长类动物资源优势、长期雄厚的科研积累以及人才队伍力量,建立起以灵长类动物模型为基础,开展人类健康重大问题研究的生物医学平台。经过5年多时间的努力,已逐渐建成具有国际一流水准、面向世界并拥有一定国际知名度的灵长类生物医学科研机构。目前,实验室聚焦基因编辑与干细胞等当前再生医学热点问题,形成包括遗传与基因组,神经生物学,干细胞与和灵长类基因工程等多个学科团队,努力打造云南省生物医药和大健康产业发展新的亮点和增长点。

  实验室近五年在Cell,Cell Stem Cell等国际著名上表SCI论文40余篇。迄今为止,由云南省内单位作为第一单位在《细胞》正刊发表的论文共2篇,且2篇论文的第一单位均为云南省中科灵长类生物医学重点实验室。

  最近,该团队首次利用灵长类对RTT从行为模式、病理发生及其机制开展较系统研究,不仅证明在神经系统疾病研究中灵长类相较啮齿类有无法比拟的优势,并将对更深入地开展RTT发病机理研究和治疗产生深刻影响。基于灵长类干细胞与组织再生方面的研究,目前实验室团队正在与云南省第一人民医院联合申请国家干细胞临床备案,拟开展利用神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究。

  在人类胚胎的形成过程当中,每一个细胞、基因都有可能会产生变化,比如有一个叫“MECP2”的基因,它在人类胚胎的形成期产生了突变,就会导致“瑞特综合征”。

  瑞特综合征(RTT)是属于自闭症谱系范畴的神经发育性疾病,通常导致男性胎儿在胚胎期流产,而患病的女孩在出生后6-18个月开始表现语言能力、睡眠质量差、社交和认知障碍、大脑发育变缓、心电图异常、运动能力异常等综合症状。

  这种疾病在临床表现上与自闭症类似。定位于X染色体上的MECP2基因突变是这一疾病的病因,目前在全世界范围内,还没有可以治愈RTT的方法。

  “我们通过基因编辑技术,让食蟹猴的基因发生突变,从而获得了一种叫瑞特综合征(RTT)的猴模型。目前有5只这样的猴子。”近日,陈永昌在接受采访时透露,“虽然瑞特综合征跟自闭症有所区别,但是患者早期表现出大部分自闭症患者的特点。针对这些 自闭猴 ,我们可以开发治疗药物,探索治疗方法,为治愈人类自闭症患者带来希望。”

  之前研究用的小鼠模型与临床患者存在较大差异,难以利用这些模型推动致病机理研究深入了解及新的治疗方法的研发的关键原因。由于灵长类(如猕猴和食蟹猴)与人类具有高度相似的遗传背景及大脑结构,是开展脑发育及神经系统疾病最理想的实验动物模型,用灵长类生物病理模型来研究人类疾病的症状和治疗,将会事半功倍。

  为了建立RTT猴模型,昆工大学、云南省灵长类生物医学重点实验室和同济大学医学院等研究人员经过一年多的研究,于2014年初最早报道了利用靶向基因编辑方法TALEN成功编辑MECP2基因的猴模型研究进展,相关结果发表在《Cell stem cell》上,这是世界上首次成功编辑灵长类MECP2基因。

  本次在《Cell》的报道,不同于啮齿类模型,基因突变MECP2的小猴表现出非常类似临床患者的一系列病理和行为学特征,如雄性胎儿在胚胎期均流产,组分析发现基因表达及调控网络与临床患者类似,雌性动物存在睡眠障碍、主动社交显著减少、刻板行为增加、脑发育异常等;眼动(灵长类具有的高级认知能力)模式也与人类相似。这是首次利用灵长类对RTT从行为模式、病理发生及其机制的较系统研究,对未来更深入地开展RTT发病机理研究和治疗将产生深刻影响。将研究用神经干细胞治疗小儿脑瘫

  云南省灵长类生物医学重点实验室是依托昆工大学和云南省科学技术院,于2011年10月经云南省科技厅批准,按照民办非营利性质组建的法人科研机构。实验室从成立之日起,就是科技体制机制创新的产物,实验室由季维智研究员担任主任,裴钢院士担任学术委员会主任。

  在各科技计划项目的支持下,实验室充分整合了云南省灵长类动物资源优势、长期雄厚的科研积累以及人才队伍力量,建立起以灵长类动物模型为基础,开展人类健康重大问题研究的生物医学平台。经过5年多时间的努力,已逐渐建成具有国际一流水准、面向世界并拥有一定国际知名度的灵长类生物医学科研机构。目前,实验室聚焦基因编辑与干细胞等当前再生医学热点问题,形成包括遗传与基因组,神经生物学,干细胞与和灵长类基因工程等多个学科团队,努力打造云南省生物医药和大健康产业发展新的亮点和增长点。

  实验室近五年在Cell,Cell Stem Cell等国际著名上表SCI论文40余篇。迄今为止,由云南省内单位作为第一单位在《细胞》正刊发表的论文共2篇,且2篇论文的第一单位均为云南省中科灵长类生物医学重点实验室。

  最近,该团队首次利用灵长类对RTT从行为模式、病理发生及其机制开展较系统研究,不仅证明在神经系统疾病研究中灵长类相较啮齿类有无法比拟的优势,并将对更深入地开展RTT发病机理研究和治疗产生深刻影响。基于灵长类干细胞与组织再生方面的研究,目前实验室团队正在与云南省第一人民医院联合申请国家干细胞临床备案,拟开展利用神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究。